高剂量 Vitamin D 显著降低早期多发性硬化发病时的疾病活动，临床试验发现
研究人员来自 CHU Nîmes、Université Montpellier 和法国的多个 MS 中心，他们发现每两周口服 100,000 IU 的 cholecalciferol 显著降低了临床孤立综合征和早期复发缓解型多发性硬化的疾病活动。
该研究发表在 JAMA 杂志上。
多发性硬化症 (MS) 通常始于累及中枢神经系统的急性发作，例如视神经炎（视神经炎症）、横贯性脊髓炎（脊髓炎症）或脑干综合征。 这种初始症状的组合被称为临床孤立综合征 (CIS)，尽管 CIS 并不总是会转化为 MS。
复发（转化为临床明确的 MS）的风险因素包括脑脊液寡克隆带的存在、脑 MRI 上 T2 加权液体衰减反转恢复病变数量多，以及 CIS 发病时年龄较小。
Vitamin D 缺乏是 MS 的一个风险因素，并且与疾病活动相关，但先前的补充试验产生了相互矛盾的结果。 鉴于其免疫调节作用，Vitamin D 主要作为干扰素 beta 的附加疗法进行测试。 研究团队旨在评估 Vitamin D 作为单一疗法在近期 CIS 病例中的安全性和有效性。
在 D‑Lay MS 随机临床试验中，研究人员进行了一项平行的、双盲、安慰剂对照研究，比较了未经治疗的 CIS 中高剂量 cholecalciferol 与安慰剂的效果。
纳入标准包括：年龄在 18-55 岁之间的成年人，CIS 发病在 90 天内，血清 Vitamin D <100 nmol/L，以及 MRI 证据显示空间扩散或 ≥2 个病灶加上寡克隆带阳性。
总共 316 名参与者以 1:1 的比例随机分配接受口服 cholecalciferol 100,000 IU (n=163) 或匹配的安慰剂 (n=153)，每两周一次，持续 24 个月。 主要结局是疾病活动（首次复发或新的/对比增强的 MRI 病灶）。 在 316 名随机分组的患者中，303 名（156 名 Vitamin D；147 名安慰剂）接受了至少一剂剂量，288 名完成了完整的 24 个月随访。
在接受 Vitamin D 的 156 名患者中，94 名 (60.3%) 发生疾病活动，而接受安慰剂的 147 名患者中，109 名 (74.1%) 发生疾病活动（HR, 0.66），并且 Vitamin D 组疾病活动的中位时间明显更长（432 天 vs. 224 天）。
所有三个次要 MRI 结局均有利于 Vitamin D：总体 MRI 活动（57.1% vs. 65.3%；HR, 0.71），新的或扩大的 T2 病灶（46.2% vs. 59.2%；HR, 0.61）和对比增强病灶（18.6% vs. 34.0%；HR, 0.47）。
口服高剂量 cholecalciferol 可降低 CIS 和早期复发缓解型 MS 的疾病活动。 这些发现支持进一步研究，包括脉冲高剂量 Vitamin D 作为附加疗法。 高剂量 Vitamin D 可能提供一种廉价、耐受性良好的选择，尤其是在获得标准疾病修正疗法受到限制的地方。
作者建议未来进行 Vitamin D 附加疗法的试验，特别是在基线严重缺乏的患者中。
更多信息： Eric Thouvenot 等人，High-Dose Vitamin D in Clinically Isolated Syndrome Typical of Multiple Sclerosis, JAMA (2025). DOI: 10.1001/jama.2025.1604